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基因編輯新突破 受益股稀缺（附名單） 2025年01月14日 12:25 作者：數(shù)據(jù)寶 梁謙剛 來(lái)源：證券時(shí)報(bào)網(wǎng) 小 中 大 東方財(cái)富APP

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　　新型多功能基因編輯平臺(tái)面世

　　據(jù)科技日?qǐng)?bào)，美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)工程與應(yīng)用學(xué)院研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)出一種新型基因編輯平臺(tái)——“最小通用遺傳擾動(dòng)技術(shù)（mvGPT）”。破受這一平臺(tái)集成了基因精確編輯、益股基因表達(dá)激活與抑制等多重功能，附名亞洲韓歐美第25集完整版為研究DNA功能原理、基因治療遺傳性疾病提供了有力工具。編輯相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。新突稀缺

　　研究團(tuán)隊(duì)解釋說(shuō)，破受并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的益股錯(cuò)誤，有些遺傳疾病，附名如Ⅰ型糖尿病，基因亞洲第一成年免費(fèi)網(wǎng)站是編輯由于某些基因表達(dá)過(guò)度或不足所致。以往若要同時(shí)糾正多個(gè)互不相干的新突稀缺遺傳異常，如編輯一個(gè)基因的同時(shí)抑制另一個(gè)基因的表達(dá)，需要借助多種不同工具。他們希望打造一個(gè)既能精確有效地編輯DNA，還能調(diào)控基因表達(dá)的單一平臺(tái)，因此mvGPT應(yīng)運(yùn)而生。

　　mvGPT平臺(tái)將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達(dá)的工具結(jié)合在一起。研究團(tuán)隊(duì)表示，由于mvGPT占用的空間小于3個(gè)單獨(dú)工具所占用的總體空間，因此更容易被遞送到細(xì)胞內(nèi)。亞洲第一成人無(wú)碼A片無(wú)論是mRNA鏈，還是用于傳遞基因編輯工具的病毒，均可作為mvGPT的遞送載體。接下來(lái)，他們計(jì)劃在患有其他遺傳疾?。ㄈ缧难芗膊。┑膭?dòng)物模型中，進(jìn)一步測(cè)試mvGPT的效能。

　　基因編輯產(chǎn)業(yè)應(yīng)用前景廣闊

　　此前幾天，國(guó)內(nèi)基因編輯領(lǐng)域也傳來(lái)新進(jìn)展。

　　1月7日，由中國(guó)科學(xué)院竇科峰院士領(lǐng)銜肝膽外科及全院十余個(gè)學(xué)科專家團(tuán)隊(duì)，成功將基因編輯豬的肝臟原位植入到腦死亡患者體內(nèi)，在國(guó)際上首次實(shí)現(xiàn)基因編輯豬肝臟對(duì)人體肝臟完全替代。亞洲第一綜合天堂另類專該項(xiàng)研究的順利開(kāi)展，是異種器官移植領(lǐng)域又一突破，也是異種肝移植向臨床邁進(jìn)的關(guān)鍵一步，為未來(lái)臨床應(yīng)用提供了重要理論依據(jù)和技術(shù)支撐。

　　基因編輯是一種革命性的治療技術(shù)，通過(guò)精確地修改生物體基因組，以糾正遺傳病變或疾病相關(guān)基因的突變，有望治愈一系列遺傳性疾病、癌癥、罕見(jiàn)病等。

　　目前基因編輯技術(shù)包括ZFNs、TALENs、亞洲多毛妓女毛茸茸的Prime Editing、CRISPR-Cas9等（CRISPR-Cas9憑借高效、簡(jiǎn)便、經(jīng)濟(jì)的特點(diǎn)，成為目前最常用的基因編輯工具）。從CAR-T到mRNA再到基因編輯療法，現(xiàn)代制藥產(chǎn)業(yè)或許將真正進(jìn)入小分子化藥、大分子生物藥、CGT（細(xì)胞和基因療法）并駕齊驅(qū)的時(shí)代。

　　據(jù)《Big Ideas 2023》投研報(bào)告預(yù)測(cè)，到2030年基因編輯療法年總收入將達(dá)到300億美元，如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病，年總收入將擴(kuò)展至600億美元。

　　基因編輯概念股稀缺，半數(shù)以上研發(fā)強(qiáng)度高

　　A股市場(chǎng)布局基因編輯業(yè)務(wù)的公司目前并不多見(jiàn)，合計(jì)不到20家。

　　雙鷺?biāo)帢I(yè)早年參股的ATGC公司擁有基因編輯和其它與轉(zhuǎn)基因兔生產(chǎn)相關(guān)的系列技術(shù)，其中轉(zhuǎn)基因兔生產(chǎn)相關(guān)的系列技術(shù)系全新的技術(shù)，ATGC公司的該項(xiàng)研究依托密西根大學(xué)強(qiáng)大的研發(fā)，目前進(jìn)展已屬全球領(lǐng)先水平。

　　百普賽斯在小核酸藥物領(lǐng)域已開(kāi)發(fā)出多款產(chǎn)品，比如用于基因編輯的CRISPR-Cas系列的酶，用于工藝殘留檢測(cè)的核酸殘留檢測(cè)試劑盒、酶殘留檢測(cè)試劑盒等試劑盒產(chǎn)品，助力小核酸藥物的研發(fā)和生產(chǎn)。

　　利民股份的技術(shù)團(tuán)隊(duì)可以通過(guò)基因編輯技術(shù)創(chuàng)造新的生物活性物質(zhì)或者改良現(xiàn)有的殺蟲(chóng)基因，隱形基因簇的表達(dá)能發(fā)現(xiàn)新的候選化合物，從而開(kāi)發(fā)出更有效、更安全的生物農(nóng)藥。

　　南模生物主要從事基因修飾動(dòng)物模型的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售及相關(guān)技術(shù)服務(wù)，即以小鼠、大鼠、斑馬魚(yú)、線蟲(chóng)等模式生物為載體，利用基因編輯技術(shù)將目的DNA片段導(dǎo)入或刪除、修改內(nèi)源基因，而構(gòu)造出的能夠模擬人類特定生理、病理、細(xì)胞特征的生物模型。

　　科前生物建立了病原學(xué)與流行病學(xué)研究技術(shù)平臺(tái)、基因編輯技術(shù)平臺(tái)、高效表達(dá)技術(shù)平臺(tái)、mRNA疫苗開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)、反向遺傳操作技術(shù)平臺(tái)、病毒懸浮培養(yǎng)技術(shù)平臺(tái)、高效純化技術(shù)平臺(tái)、多聯(lián)多價(jià)疫苗研究技術(shù)平臺(tái)等多個(gè)平臺(tái)。

　　從二級(jí)市場(chǎng)表現(xiàn)來(lái)看，據(jù)證券時(shí)報(bào)·數(shù)據(jù)寶統(tǒng)計(jì)，截至1月13日收盤(pán)，基因編輯概念股今年以來(lái)平均下跌3.99%，4股逆市上漲，分別是美邦科技、百普賽斯、百濟(jì)神州-U、雙鷺?biāo)帢I(yè)。

　　從研發(fā)強(qiáng)度來(lái)看，2024年前三季度，基因編輯概念股中，研發(fā)費(fèi)用占營(yíng)收比例超10%的有9只，占比過(guò)半數(shù)。其中百濟(jì)神州-U、碩世生物、百普賽斯、南模生物、雙鷺?biāo)帢I(yè)研發(fā)費(fèi)用占營(yíng)收比例排在前五位。

（文章來(lái)源：證券時(shí)報(bào)網(wǎng)）